Mengapa Harga Obat untuk Penyakit Langka Meningkat?

Selama bertahun-tahun orang Amerika dengan distrofi otot Duchenne dapat mengimpor obat, deflazacort, dari luar Amerika Serikat dengan biaya sekitar $ 1, 200 per tahun.

Harga ini, walaupun, bisa meroket ke daftar harga $ 89.000 setahun sekarang bahwa perusahaan farmasi U. S. telah menerima persetujuan untuk obat tersebut sebagai pengobatan untuk penyakit fatal yang langka.

AdvertisementAdvertisement

Dalam sebuah wawancara dengan Washington Post, chief executive officer Marathon Pharmaceuticals mengatakan bahwa harga bersihnya adalah $ 54.000 setelah potongan harga dan diskon.

Penunjukan khusus ini ada di bawah Undang-Undang Obat-obatan Orphan, yang dimaksudkan untuk mendorong perusahaan mengembangkan obat-obatan untuk mengobati penyakit langka, yang mempengaruhi 200.000 atau lebih sedikit orang Amerika. Menurut Institut Kesehatan Nasional (NIH), ada sekitar 7.000 penyakit langka, yang mempengaruhi total 25 sampai 30 juta orang Amerika.

Sebagai imbalan untuk berinvestasi dalam penelitian dan pengembangan obat-obatan yatim piatu, perusahaan menerima kredit pajak atas penelitian dan pengembangan, akses terhadap hibah federal, dan hak eksklusif untuk menjual obat untuk penyakit tersebut di Amerika Serikat, bahkan jika hak paten berakhir sebelum itu.
Marathon Pharmaceuticals juga menerima voucher "review prioritas" - pada dasarnya sebuah tinjauan cepat FDA tentang obat masa depan. Perusahaan bisa menggunakan voucher ini sendiri atau menjualnya ke yang lain dengan harga ratusan juta rupiah.

Program ini memiliki banyak keberhasilan - 450 obat yatim piatu telah dibawa ke pasar sejak undang-undang tersebut ditandatangani menjadi undang-undang oleh mantan Presiden Ronald Reagan pada tahun 1983.

Tetapi para kritikus prihatin bahwa sistem tersebut sedang disalahgunakan untuk memaksimalkan keuntungan, dengan perusahaan yang menggunakan monopoli mereka terhadap obat yatim piatu untuk mengenakan harga selangit.

Dan, seperti deflazacort, mengajukan status yatim piatu - terkadang berkali-kali - untuk obat-obatan yang sudah tersedia di pasaran.

Ini, kata mereka, adalah beban keluarga yang khawatir menutup biaya obat ini jika penyimpangan atau penyimpangan asuransi kesehatan mereka naik.

AdvertisementAdvertisement

Baca lebih lanjut: Mengapa penyakit langka pantas mendapat perhatian »

Mengapa obat yatim sangat mahal?

Beberapa obat yatim piatu bisa menghabiskan biaya sebanyak $ 804.000 per tahun, menurut sebuah laporan oleh the Kaiser Health Network.

Harga rata-rata untuk obat-obatan yatim piatu lebih rendah, tapi obat-obatan non-yatim piatu lebih banyak.

Iklan

Menurut sebuah laporan tentang obat-obatan yatim piatu oleh EvaluatePharma, biaya tahunan rata-rata untuk obat-obatan yatim adalah $ 111, 820, dibandingkan dengan $ 23,331 untuk obat-obatan terlarang.

Jadi mengapa obat yatim jadi mahal?

AdvertisementAdvertisement

"Tidak ada jawaban mudah untuk pertanyaan mengapa obat-obatan yatim piatu relatif mahal," Joshua Cohen, PhD, seorang profesor penelitian di Tufts Center for Study of Drug Development, mengatakan kepada Healthline.

"Salah satu alasannya adalah mereka melayani populasi kecil," katanya. "Alasan lainnya adalah mereka sering produk unik tanpa pesaing. "

Dengan tujuh tahun hak eksklusif untuk obat yatim piatu untuk penyakit tertentu, perusahaan dapat menetapkan berapa pun harga yang diinginkannya.

Iklan

Perusahaan mengatakan bahwa harga tinggi diperlukan untuk memulihkan biaya penelitian dan pengembangan, yang dapat 20 sampai 30 tahun untuk obat baru.

Menurut sebuah laporan kepada Kongres tahun lalu oleh Departemen Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan, biaya pengembangan rata-rata untuk obat anak yatim adalah sekitar $ 1 miliar, dibandingkan dengan $ 2. 6 miliar untuk obat pasar massal.

AdvertisementAdvertisement

Dan, seperti yang ditunjukkan oleh studi Kaiser, bahkan dengan lebih sedikit pasien yang mengonsumsinya, obat-obatan yatim piatu bisa menjadi penghasil uang yang besar.

Obat seharga $ 50.000 yang dikonsumsi sebanyak 50.000 pasien bisa menghasilkan $ 2. 5 miliar per tahun untuk sebuah perusahaan. A $ 300.000 obat yatim piatu yang dikonsumsi oleh hanya 5.000 orang bisa bersih $ 1. 5 miliar setahun

Terlepas dari jumlah orang yang terkena penyakit langka, penjualan obat-obatan yatim piatu juga diperkirakan meningkat.

Menurut StatNews, pada tahun 2022, obat-obatan yatim piatu akan menghasilkan lebih dari 21 persen penjualan obat resep merek di seluruh dunia, meningkat dari 6 persen dari tahun 2000.

EvaluasiPharma juga mencatat bahwa tujuh dari 10 obat terlaris di Dunia penjualan adalah obat yatim piatu.

Baca lebih lanjut: Mengapa beberapa obat bius harganya mahal dan yang lainnya tidak »

Menggali dua obat yatim piatu

Kritik mengatakan bahwa perusahaan obat telah menjadi semakin paham tentang penggunaan manfaat Undang-Undang Obat Yatim.

Perhatian khusus adalah aplikasi obat yatim piatu untuk obat-obatan pasar massal yang ada.

Menurut laporan Kaiser, lebih dari 70 obat yatim piatu pertama kali disetujui oleh FDA untuk penggunaan pasar massal. Banyak yang disetujui untuk lebih dari satu penyakit, terkadang banyak.

Ini termasuk deflazacort.

Tetrabenazine digunakan bertahun-tahun untuk mengobati tremor yang tidak terkendali pada orang-orang dengan penyakit Huntington. Menurut Washington Post, sebelum status obat yatim piatu, sebotol pil menghabiskan biaya $ 42. 28 dari apotek Eropa.

Setelah persetujuan obat yatim piatu, daftar harga untuk botol tetrabenazine di Amerika Serikat lebih dari $ 6.000. Harga akhirnya meningkat menjadi $ 21, 243 per botol.

Dalam sebuah komentar tahun 2015 yang diterbitkan di American Journal of Clinical Oncology, Dr. Martin Makary di Fakultas Kedokteran Universitas Johns Hopkins, menulis bahwa perusahaan juga mengeksploitasi hukum dengan hanya berfokus pada satu penggunaan obat - "satu cukup sempit untuk memenuhi syarat untuk manfaat penyakit 'yatim piatu'. "

Setelah mendapat persetujuan yatim piatu, mereka kemudian memasarkan obat tersebut sebagai label off untuk kondisi lain, meningkatkan keuntungan mereka.

Baca lebih lanjut: Bagaimana perusahaan terus mendapatkan kenaikan harga obat? »

Seberapa tinggi harga mempengaruhi pasien

Salah satu masalah terbesar adalah bahwa tingginya harga obat-obatan yatim piatu akan membatasi akses terhadap mereka - yang akan memiliki efek sebaliknya dari maksud asli undang-undang tersebut.

Hanya sedikit orang, jika ada, akan membayar harga untuk obat yatim piatu. Perusahaan obat memiliki rabat dan program bantuan untuk membantu mengimbangi biaya.

Asuransi juga akan menutupi banyak biaya bagi banyak orang. Tapi karena perusahaan asuransi merasakan tekanan harga lebih banyak orang yang memakai obat yatim piatu, mereka mungkin meminta orang untuk membayar lebih banyak dari kantong atau membatasi akses.

"Pasien Tertanggung U. S. hanya menghadapi sedikit penolakan terhadap akses terhadap obat-obatan yatim piatu," kata Cohen, "namun mungkin akan menimbulkan pembebanan biaya pasien dengan tingkat tinggi dan juga kondisi penggantian tertentu seperti otorisasi sebelumnya. "Bagi orang yang berpenghasilan tetap - seperti orang-orang yang membayar Medicare atau Medicaid - copayments sebesar 20 persen dari biaya obat bisa menjadi" beban keuangan yang cukup besar, "kata Cohen.

Menanggapi laporan Kaiser pada bulan Januari, Senator Chuck Grassley (R-Iowa) dan dua senator U. S. lainnya telah meminta U. S. Government Accountability Office (GAO) untuk melihat penyalahgunaan Undang-Undang Obat-obatan Orphan.
Marathon Pharmaceuticals telah mengumumkan minggu lalu bahwa pihaknya akan "menghentikan sementara" peluncuran Emflaza - nama merek deflazacort - karena kekhawatiran harga diajukan oleh pasien dan kelompok advokasi.

Kritik lainnya menggemakan kekhawatiran tentang penyalahgunaan Undang-Undang Narkoba.

"Jika kita serius menurunkan biaya obat, kita harus memastikan bahwa insentif yang diciptakan untuk memacu inovasi digunakan untuk penelitian yang inovatif, alih-alih hanya menipu orang-orang Amerika," William Holley, juru bicara untuk Campaign for Sustainable Rx Pricing, kata Healthline.