Obat Autisme Baru: Hasil yang Menjanjikan

Saat ini tidak ada obat yang disetujui FDA untuk mengobati gejala inti gangguan spektrum autisme (ASD).

Namun, temuan baru yang diterbitkan dalam Annals of Clinical and Translational Neurology dapat membantu membuka pintu bagi pilihan pengobatan baru sambil menyoroti penyebab dasar ASD.

AdvertisementAdvertisement

Dalam percobaan klinis fase kecil I / II di Fakultas Kedokteran Universitas California San Diego (UCSD), para periset menilai efek obat yang disebut suramin di antara anak-anak dengan ASD.

Lima anak laki-laki masing-masing mendapat suntikan tunggal dari suramin, sedangkan sisanya menerima plasebo.

Iklan

Semua lima peserta yang menerima suramin menunjukkan perbaikan sementara namun menjanjikan dalam bahasa dan perilaku mereka, tanpa ada efek samping yang serius.

Di antara peserta yang menerima suramin, penulis penelitian menemukan adanya perubahan dalam bahasa, bahasa, komunikasi sosial, perilaku berulang, keterampilan mengatasi, ketenangan, dan fokus.

Misalnya, dua anak laki-laki nonverbal yang diobati dengan obat tersebut mengucapkan kalimat pertama kehidupan mereka sekitar seminggu setelah menerima suntikan.

Efek ini hilang setelah beberapa minggu, menunjukkan bahwa beberapa dosis obat mungkin diperlukan.

Untuk mengetahui apakah temuan ini dapat diproduksi ulang dengan aman, penelitian lanjutan yang lebih besar diperlukan.

AdvertisementAdvertisement

Baca lebih lanjut: Dapatkan fakta tentang autisme »

Shedding light on the cause

Menurut Centers for Disease Control and Prevention (CDC), ASD mempengaruhi sekitar 1 dari 68 anak di Amerika Serikat.

Memiliki penyebab tunggal tunggal, yang menimbulkan hambatan untuk mengembangkan perawatan.

Iklan

"Salah satu hal yang ada di balik lapangan adalah bahwa ada banyak heterogenitas, begitu banyak perbedaan, dari satu orang ke orang lain," Dr. Andrew Zimmerman, seorang ahli saraf anak di University of Massachusetts Medical School, kata Healthline."Sulit untuk belajar karena Anda tidak bisa mempersempitnya menjadi kategori sederhana. Ada tumpang tindih yang luar biasa dari satu pasien ke pasien lainnya, namun ada karakteristik klinis, karakteristik biokimia, dan karakteristik genetik yang berbeda. "Dia menyarankan hasil penelitian suramin Naviaux dapat membantu peneliti menavigasi heterogenitas ini, dengan memberikan wawasan tentang bagaimana ASD berkembang. Naviaux mengatakan bahwa untuk beberapa anak, ASD merupakan hasil dari sindrom metabolik yang dapat diobati yang disebabkan oleh kegigihan respons bahaya sel yang tidak normal (CDR).

CDR adalah reaksi alami bahwa sel-sel harus mengalami cedera atau stres. Ini menyebabkan membran mereka mengeras dan membatasi interaksi mereka dengan sel lain, sampai ancaman yang dirasakan telah berlalu.

CDR kadang-kadang bisa macet, menyebabkan sel bertindak seolah-olah berada dalam bahaya, bahkan setelah ancaman awal telah berlalu. Hal ini dapat menyebabkan berkembangnya banyak penyakit kronis, termasuk ASD, kata Naviaux. CDR dipelihara oleh mekanisme yang dikenal sebagai sinyal purinergik, yang terjadi ketika molekul kecil berikatan dengan reseptor purinergik, bertindak sebagai sinyal alarm.

Suramin adalah obat antipurinergik yang mencegah molekul ini mengikat reseptor purinergik, menghentikan CDR. Efek positif yang diberikan oleh suramin pada anak-anak dan remaja dengan ASD memberi dukungan pada teori Naviaux bahwa respons bahaya sel abnormal berperan dalam penyakit ini.

"Ada banyak jejak yang sedang dikerjakan orang, dan ini adalah satu jalur yang sangat menarik," Zimmerman mencatat. "Saya pikir ini adalah era baru dalam melihat koneksi metabolik sel. "

Baca lebih lanjut: Mengapa anak perempuan menunjukkan gejala autisme lebih cepat daripada anak laki-laki»

Penelitian berkelanjutan diperlukan

Untuk menilai efek beberapa dosis suramin dalam jangka waktu yang lebih lama, Naviaux berencana untuk melakukan tindak lanjut yang lebih besar studi.

"Kita harus melakukan percobaan berikutnya dengan 40 sampai 60 anak di beberapa tempat yang berbeda," katanya. "Itu akan menjadi studi keselamatan dan kemanjuran. Kita akan melihat 40 sampai 60 anak dan mengajukan pertanyaan, apakah ada tiga dosis suramin yang diberikan selama tiga bulan yang aman dan efektif dalam mengobati gejala inti autisme? "

Sebelum Naviaux bisa memulai studi itu, dia perlu mendapatkan dana.

Suramin adalah obat berbiaya rendah yang tidak mungkin menuai keuntungan besar bagi perusahaan farmasi yang biasanya mendanai uji coba obat.

"Biasanya, farmasi besar mendukung puluhan juta dolar yang dibutuhkan untuk uji klinis karena merekalah yang akan mendapatkan keuntungan setelah FDA menyetujuinya," Naviaux mencatat. "Tapi kita tidak memilikinya. Sebenarnya, dengan dosis rendah yang kita gunakan, pada prinsipnya kita bisa merawat anak berusia 8 tahun selama setahun penuh dengan harga suramin senilai $ 27. "

Uji coba pertama Naviaux didanai sebagian besar melalui sumbangan filantropi. Dia mencurigai pengadilan berikutnya juga akan mengandalkan dukungan dari kalangan akar rumput.

Dalam jangka panjang, dia berharap penelitian ini dapat membantu menginformasikan strategi pengobatan yang aman dan efektif, tidak hanya untuk autisme tetapi juga untuk banyak kondisi kesehatan lainnya.

"Apa yang kita pelajari dari autisme juga memberi kita wawasan penting tentang biologi mendalam dan penyakit kompleks kronis lainnya, seperti sindrom kelelahan kronis, gangguan stres pasca trauma, gangguan depresi berat, dan banyak lagi," katanya.

Baca lebih lanjut: Haruskah anak-anak disaring dini untuk autisme? »