Teknologi baru Memperluas Penggunaan Terapi Penyuntingan Gen untuk Memerangi Kanker

Seorang bayi Inggris yang sembuh dari leukemia meminta para peneliti berharap bahwa terapi baru dapat segera digunakan untuk mengobati orang lain seperti dia.

Gadis, Layla yang berusia 1 tahun, didiagnosis menderita kanker yang tidak dapat disembuhkan di sumsum tulangnya.

AdvertisementAdvertisement

Dia diberi terapi eksperimental di Rumah Sakit Great Ormond Street Inggris (GOSH) untuk mengobati leukemia limfoblastik akutnya.

Dua bulan kemudian, Layla dianggap membersihkan kankernya dan dikirim pulang bersama ibunya, ayah, dan kakak perempuannya.

Iklan

Penyuntingan gen adalah salah satu bentuk imunoterapi terbaru, namun jenis yang digunakan untuk merawat Layla sedikit berbeda. Ini menggunakan teknologi yang disebut TALEN oleh para pembuatnya, Cellectis.

Menggunakan Gen Orang Lain

Perbedaan dalam kasus ini, tidak seperti terapi pengeditan gen lainnya, adalah sel yang digunakan dalam terapi bukan dari bahasa Layla melainkan dari orang yang berbeda.

Pendekatan ini akan memungkinkan perusahaan farmasi untuk memproduksi secara massal terapi ini untuk mengobati leukemia dan kanker lainnya tanpa proses penyuntikan gen individu pasien yang rumit dan mahal.

Waseem Qasim, Ph.D., konsultan imunologi di GOSH dan profesor sel dan terapi gen di Institut Kesehatan Anak Universitas College London (UCL), adalah orang yang meminta terapi CAR-T untuk digunakan di Layla.

Dia menyebut kasusnya "sebuah tengara dalam penggunaan teknologi rekayasa gen baru. "Jika direplikasi pada pasien lain, hal itu bisa merupakan langkah maju yang besar dalam mengobati leukemia dan kanker lainnya," katanya dalam sebuah siaran pers.

Sementara temuannya menggembirakan, terapi CAR-T masih digolongkan sebagai obat investigasi tanpa izin. Ini berarti ada beberapa bulan, jika tidak bertahun-tahun, penelitian dibutuhkan dalam keamanan dan kemanjuran sebelum tersedia bagi pasien kanker lainnya. Sementara itu Layla adalah kasus "in-man" pertama yang menggunakan sel donor dari luar, kasus lain dari terapi berbasis CAR-T sebelumnya efektif dalam menyerang tumor leukemia.

Iklan

Sebuah studi 2011 yang diterbitkan di New England Journal of Medicine mengikuti tiga pasien dengan leukemia limfoid kronis yang diobati dengan terapi CAR-T yang masih dalam pengampunan 10 bulan setelah perawatan.

Sel yang digunakan pada pasien ini berasal dari pasien itu sendiri dan bukan dari donor universal.

AdvertisementIdvertisement

CRISPR Sudah Populer Sekarang

CRISPR, yang merupakan singkatan dari pengulangan palindromis berkelompok yang sering diinterpretasikan, adalah metode pengeditan gen lain yang semakin populer. Sistem itu murah, cepat, mudah digunakan, dan tidak memerlukan pelatihan bertahun-tahun.

Ketersediaannya "menyebabkan terjadinya pergolakan besar dalam penelitian biomedis," namun para bioetikawan khawatir dengan kecepatan yang sangat deras yang oleh para peneliti dicengkeram untuk menggunakannya, terutama untuk mengedit embrio manusia, menurut jurnal Nature. CEO Cellectis André Choulika mengatakan bahwa pengeditan gen dengan CRISPR lebih merupakan layanan dan kurang sebuah produk, sementara sel T CAR19 dapat diproduksi secara massal.

Iklan

"[CRISPR] murah untuk merancang dan merancang dengan cepat. Satu minggu dan 10 dolar. Setiap peneliti akademis dapat memesan CRISPR secara online dan menjadi editor gen, "kata Choulika kepada FierceBiotech pada bulan Juni. "[Tapi] efisiensinya sangat buruk. "

Sementara TALEN telah menyelamatkan satu kehidupan dengan potensi untuk menghemat lebih banyak, label harga akhirnya tetap menjadi misteri. Pfizer merampas Teknologi CAR-T

Pada bulan Juni, raksasa farmasi Pfizer mengumumkan bahwa mereka telah mengadakan kolaborasi strategis global dengan Cellectis untuk mengembangkan immunotherapies CAR-T.

Berdasarkan kesepakatan tersebut, Pfizer akan memiliki hak komersial eksklusif untuk mengembangkan terapi CAR-T untuk 15 target pilihan Pfizer. Cellectis diizinkan untuk memilih 12.

Bersama-sama, perusahaan akan melakukan penelitian praklinis terhadap empat sasaran yang dipilih Cellectis (sementara Pfizer mempertahankan hak penolakan pertama), sedangkan Cellectis bekerja secara independen pada delapan sasaran yang dipilihnya.

Kesepakatan ini menyaring Cellectis $ 80 juta, bersamaan dengan pendanaan untuk biaya yang terkait dengan target yang Pfizer pilih dan sampai $ 185 juta per obat setelah obat dikembangkan di masa depan. Pendapatan Pfizer akan datang saat produk dan layanan dijual.

Dr. Mikael Dolsten, presiden penelitian dan pengembangan di Pfizer, mengatakan teknologi terapi kanker biotapeutik mutakhir milik perusahaannya ditambah dengan pengarsipan genom Cellectis dan rekayasa sel akan memberikan imunoterapi baru.

"Menggabungkan inovasi dan keahlian ilmiah Cellectis dengan pengalaman onkologi dan imunologi Pfizer yang mendalam menciptakan kemitraan kelas dunia yang dirancang untuk menghasilkan imunoterapi tipe baru untuk pasien kanker dengan kebutuhan medis mendesak," katanya dalam sebuah pers. melepaskan.