Stem Transplantasi Sel Menawarkan Pengobatan MS Yang Pertama yang Membalikkan Cacat

Dr. Richard K. Burt melakukan transplantasi sel induk hematopoietik pertama (HSCT) untuk pasien multiple sclerosis (MS) di Amerika Serikat di Chicago's Northwestern Memorial Hospital. Sekarang Burt, Kepala Divisi Pengobatan-Imunoterapi dan Penyakit autoimun di Fakultas Kedokteran Feinberg dari Universitas Northwestern, menjadi berita utama lagi.

Burt dan rekan-rekannya menerbitkan hasil penelitian HSCT terbaru mereka awal pekan ini di Journal of American Medical Association. Hasil mereka menunjukkan bahwa HSCT bisa menjadi terapi MS pertama yang membalikkan kecacatan. Meski kelompok studi kecil, hasilnya memiliki tenaga ahli yang penuh harapan.

Selama beberapa tahun berikutnya, para sukarelawan secara berkala diberi serangkaian tes untuk mengukur kecacatan mereka. Satu tes, yang dikenal sebagai Expanded Disability Status Scale, atau EDSS, mengukur kognisi, koordinasi, dan berjalan, antara lain. Peserta menjalani pemeriksaan MRI dan mengisi kuesioner untuk mengukur kualitas hidup mereka secara keseluruhan.

Para peneliti menemukan bahwa pada dua tahun separuh pasca transplantasi pasien menunjukkan peningkatan kecacatan yang nyata. Dari pasien yang diikuti selama empat tahun, lebih dari 80 persen tetap bebas kambuh.

advertisement

Sejak tahun 1993, FDA telah menyetujui 12 terapi modifikasi penyakit (DMTs) untuk mengobati MS yang remuk kambuhan (RRMS). Semua dirancang untuk menekan sistem kekebalan tubuh satu derajat atau lainnya. Obat-obatan ini menghabiskan biaya sekitar $ 5.000 per bulan dan harus dilakukan tanpa batas waktu, karena kambuh akan terjadi jika obat dihentikan. Sementara pasien sekarang memiliki banyak pilihan untuk mencegah perkembangan penyakit, tidak ada DMT yang terbukti membalikkan ketidakmampuan.

HSCT berharga sekitar $ 125.000 per pasien. "Meskipun kita belum melakukan analisis biaya, mengingat seberapa mahalnya Tysabri, dan Fingolimod, karena HSCT adalah pengobatan satu kali, ia harus membayar sendiri sekitar 18 bulan," kata Burt kepada Healthline.

IklanAdvertisement

Berita Terkait: Haruskah Obat MS Berharga $ 62.000 Per Tahun? »

Siapa yang Harus Memiliki Transplantasi Sel Induk?

"Peringatannya," Burt mengakui, "apakah ini tidak efektif dalam MS progresif. "Dia menunjukkan kecenderungan di antara ahli saraf untuk mencoba satu DMT satu sama lain sampai pasien kehabisan pilihan sebelum menawarkan HSCT."Tapi saat itu [pasien telah] memasuki progresif sekunder dan kemungkinan besar tidak ada yang bisa membantu. "

" Jika Anda melakukannya dengan baik pada terapi lini pertama, interferon atau Copaxone, bagus, di situlah Anda harus tinggal, "Burt menambahkan. "Tapi jika Anda sering kambuh, dua atau lebih setahun meskipun terapi itu … saya pikir itu adalah kelompok yang, daripada pergi ke Tysabri atau Fingolimod, harus diberikan terapi ini karena ini jauh lebih bermanfaat. Plus, jika Anda menunggu sampai Anda memiliki semua DMT lainnya maka Anda meningkatkan risiko perawatan ini. "

Jika Anda sering kambuh, dua atau lebih setahun meskipun terapi obat - obatan - Saya pikir itu adalah kelompok yang, daripada pergi ke Tysabri atau Fingolimod, harus diberikan terapi ini karena ini jauh lebih bermanfaat. Dr. Richard K. Burt, Universitas Northwestern

Bahkan setelah menghentikan obat tersebut, pasien yang telah mengkonsumsi natalizumab (Tysabri) terus mengalami peningkatan risiko leukoencephalopathy multifokal primer (PML) selama berbulan-bulan. Jika mereka menjalani HSCT selama masa itu, risiko infeksi otak yang langka namun serius ini akan berlanjut dan akan membuat prosedur lebih berbahaya.

Iklan Iklan

Pelajari Lebih Lanjut Tentang PML dan Tysabri: Apa Resikonya? »

Mendapatkan Kembali Hidupnya

Salah satu pasien percobaan Burt, Roxane Beygi, berbicara di sebuah panel pada Konferensi Sel Stem Cell Adult di tahun 2013. Dalam sebuah video dalam acara tersebut, dia menggambarkan kehidupannya. sebelum belajar

Meskipun berada di DMT sebelum penelitian, Beygi kambuh secara teratur dan hampir tidak bisa berjalan. Dia kesulitan menulis, menggosok giginya, dan bahkan melakukan tugas sederhana seperti minum dari gelas.

Beygi mengakhiri presentasinya dengan mengucapkan terima kasih kepada Dr. Burt karena telah mengembalikan hidupnya. Dia memanggilnya "pahlawan" nya. "

AdvertisementAdvertisement

Berita Terkait: Re-enter the Workforce With Chronic Condition»

Meskipun HSCT saat ini hanya tersedia dalam uji klinis dan untuk penggunaan "welas asih" dalam kasus tertentu, Burt berharap bahwa lebih banyak penelitian akan memimpin FDA untuk menyetujui transplantasi sel punca untuk MS.

Sebenarnya, timnya saat ini sedang melakukan studi lebih besar yang membandingkan HSCT dengan DMT yang disetujui FDA di tiga pusat di seluruh dunia. Sidang saat ini sedang mendaftar, dan pasien yang berminat bisa belajar lebih banyak di // www.stemcell-imunoterapi. com / research_clinical html